top of page

Gen terapisi, HIV kesin tedavisi yolunda umut veriyor

Güncelleme tarihi: 5 Eyl 2023

Deneysel bir gen terapisi (CRISPR) çalışması, HIV ile benzer özellikler taşıyan bir virüsü maymunlardan silmeyi başardı.


Detaylar #hivbilgisi yazımızda.



www.kirmizikurdele.org

 

Yayına hazırlayan: Arda Karapınar, Tedavi aktivisti, Topluluk yazarı, U=U Global Community Board Üyesi

Yayın tarihi: Eylül 1, 2023

Herkes için #hivbilgisi sağlayıcısı ve kaynağı www.kirmizikurdele.org ve @redribbontr sosyal medya hesaplarındaki #hivbilgisi içerikleri ve tüm içerikler kaynak göstermek şartıyla herkesin paylaşımına açıktır. Paylaşımlarınızda web-sitemizi kaynak göstermenizi/mention/etiket vb. yapmanızı rica ediyoruz. Bunlar dışında özel olarak izin sormanıza gerek yoktur.



 

Nature Gene Therapy'de yayınlanan bir rapora göre, EBT-001 adı verilen ve gen düzenleme tedavisi (*CRISPR) olarak planlanan bir enjeksiyon, HIV ile ilişkili bir virüs olan Simian İmmün Yetmezlik Virüsünü (SIV) maymunlardaki viral rezervuarlardan güvenli ve etkili bir şekilde uzaklaştırdı. EBT-001'ün ilk insan denemesi geçen yıl başladı ve halen devam ediyor. (*CRISPR: Bilim insanlarının, canlıların DNA’larında hedefli ve hassas değişiklikler yapmasına imkân sağlayan bir gen düzenleme yöntemi. Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Türkçesi: Düzenli Aralıklarla Bölünmüş Palindromik Tekrar Kümeleri.

.: Konu hakkında yazdığım “Gen editleme teknolojisi HIV'e çözüm olabilir mi?” başlıklı bir başka #hivbilgisi yazısını buraya tıklayarak okuyabilirsiniz :. Araştırma ekibinin lideri Tricia Burdo, "Çalışmanın uzun bir zamana yayılması ve gen düzenleme yapısının yüksek dozlarda kullanılması EBT-001'in güvenliğinin doğrulanmasına yardımcı oldu" dedi. "İnsan olmayan primatlardaki klinik öncesi aşamalardaki çalışmalarımız, bir başka çalışma olan EBT-101'in klinik çalışmalarda uygulanmasına yönelik kriterleri belirlememize ve HIV'e özgü bir gen düzenleme tedavisine yönelik FDA (Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi) izni sürecinin ilerlemesine olanak tanıması açısından da çok önemliydi."


.: EBT-101 hakkında yazdığım "HIV tedavisi yolunda yeni ve umut veren bir ilaç çalışması insan denemeleri için onay aldı" başlıklı bir başka #hivbilgisi yazısını buraya tıklayarak okuyabilirsiniz :.

Philadelphia Temple Üniversitesi Lewis Katz Tıp Fakültesi'ndeki bu ekip on yıldan uzun bir süredir HIV'i tedavi etmek için gen terapisi üzerinde çalışıyorlar. 2014 yılında, virüsün kendisini kopyalaması için gerekli olan adımlardan birinin yine CRISPR yoluyla engellenebileceğini gösteren çığır açan bir de çalışma yayınladılar. Yani kendi çalışmalarıyla doğruladıkları bir hat üzerinde ilerliyorlar ve umut var. Çalışmaya dahil edilen on SIV pozitif maymun (SIV pozitifliklerinden altı ay sonra) iki kola ayırıldı ve bir gruba EBT-001 aşısı verilirken diğer gruba HIV tedavisinde de kullanılan ilaçlar verildi. Bu esnada EBT-001 aşısı verilen maymunlardan ikisine biraz daha yüksek bir dozda aşı verilerek, farklı bir dozaj da denendi.

EBT-001, lenf düğümleri ve dalak dahil olmak üzere vücuttaki bilinen tüm SIV ve HIV rezervuar dokularına geniş ölçüde dağıtıldı. Araştırmacılar, tüm önemli viral rezervuarlarda SIV proviral DNA'sının gen düzenlemesinde başarılı olduğunu yani EBT-001 isimli aşının işe yaradığını gözlemlediler.



Çalışmada hiçbir "hedef dışı" etki veya toksisite kanıtı görülmedi. İki yüksek dozu alan maymunların lenfosit sayılarında, yalnızca antiretrovirallerle tedavi edilen hayvanlara kıyasla bir iyileşme görüldü. Tüm bunlar oldukça heyecan verici gelişmeler. Ekipten Dr. Khalili, "çalışmamızın güvenlik verileri olumlu ve bir kez yapılan bir aşı ile virüsün kalıcı olarak etkisizleştirilmesini hedefleyen bir CRISPR gen düzenleme teknolojisinin işe yarabileceğini gösteriyor” diyor.

Aynı ekip bu yılın başlarında, farelerde yapılan klinik öncesi bir çalışmadan umut verici sonuçlar elde etmişlerdi. Ekibin sürdürdüğü çalışmalar şu ana kadar başarısızlığa uğramadan devam ediyor.

Ancak bu çalışmanın HIV kesin tedavisinin bulunduğu anlamına gelmediğini, kesin tedavinin ne zaman bulunacağını hiç kimsenin tam olarak bilemeyeceğini, HIV'in kesin tedavisi hedefinde yolun uzun olduğunu ve kat edilmesi gereken oldukça fazla mesafe olduğunu tekrar tekrar vurgulamak gerekir. Bu yüzden, benzeri tüm çalışmalardan gelen tüm verilere sağduyulu ve temkinli yaklaşmanın, erken ve gereksiz heyecanlara kapılmaktan daha doğru ve gerekli olduğunun ve bu süreçte elimizdeki harika HIV tedavisi ilaçlarını aksatmamanın altını özellikle çizmek isterim.

Dünya çapındaki tüm HIV tedavisi çalışmalarını ve HIV bilimini yakından takip etmeye ve kayda değer gelişmeleri paylaşmaya devam edeceğim.

Çalışma ile ilgili basın bültenine buradan erişebilirsiniz.

www.kirmizikurdele.org



Comments


Commenting has been turned off.
bottom of page